證券時報網
張一帆
2025-05-07 21:21
5月7日，港股創新藥企云頂新耀宣布，其用于治療原發性免疫球蛋白A腎病（IgAN）的藥物耐賦康（布地奈德腸溶膠囊，NEFECON）正式獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）完全批準，取消了對蛋白尿水平的限制，使更多患者獲益。新適應癥覆蓋所有具有疾病進展風險的原發性IgAN成人患者，使耐賦康成為中國首個且唯一獲NMPA完全批準的IgA腎病對因治療藥物，進一步夯實其一線治療的基石地位。
在業內看來，耐賦康的完全獲批，基于3期臨床2年完整優異的腎功能保護數據，并取消了對蛋白尿水平的限制，這將極大擴展耐賦康用藥患者基數，使更廣泛的患者獲益，市場潛力也將進一步釋放。
從附條件到完全批準：夯實治療IgA腎病一線基石地位
據悉，IgA腎病是一種常見的原發性腎小球疾病，對患者及其家庭構成重大醫療負擔。耐賦康憑借其靶向腸道、對因治療的獨特作用機制和安全性優勢，獲得全球權威腎病指南推薦，確立了一線基石地位。
2023年11月，耐賦康通過優先審評程序獲NMPA附條件批準上市，用于治療具有進展風險的原發性IgA腎病（IgAN）成人患者。一般來說，這類患者的尿蛋白肌酐比值（UPCR）≥ 1.5 g/g。
此次完全批準取消了這一限制，明確適應癥為“具有疾病進展風險的原發性IgAN成人患者”。這標志著需要耐賦康治療的患者不再局限于≥1.5g/g的患者，而是擴大到所有具有疾病進展風險的IgA腎病患者。
據悉，疾病進展風險的定義是：24小時尿蛋白≥0.5g/d或eGFR年下降率≥1ml/min/1.73m2；此外，臨床醫生可根據患者的種族、年齡、血壓、血尿、MEST-C病理等情況，個體化判斷IgA腎病患者的進展風險。亞裔人群進展為終末期腎病的風險比其他人群高56%，因此理論上所有中國IgA腎病患者都具有疾病進展風險。
三期臨床完整數據支持：延緩腎功能衰退達66%
此次獲批基于全球多中心III期臨床試驗NefIgArd的完整數據。該研究在接受RAS抑制劑優化支持治療的原發性IgA腎病成人患者中評估了耐賦康（16mg，每日一次）與安慰劑相比的療效和安全性。這項研究為期2年，包括9個月的耐賦康或安慰劑治療期，隨后是15個月的停藥隨訪期。
全球研究結果顯示：與安慰劑相比，耐賦康不僅帶來了持久的蛋白尿下降，減少鏡下血尿風險，更重要的是在估算腎小球濾過率（eGFR）上顯示出臨床意義且統計學差異（p<0.0001），能減少50%腎功能下降。在中國人群中能延緩腎功能衰退達66%，預計將疾病進展至透析或腎移植的時間延緩12.8年。
全國26個省市醫療機構開始執行醫保價格
作為云頂新耀布局在腎病領域的重磅產品，耐賦康已在云頂新耀授權區域（中國內地、中國澳門、新加坡、中國香港）上市，韓國及中國臺灣預計年內獲批。財報數據顯示，耐賦康在納入醫保后迅速放量，2024年實現銷售額3.534億元，同比增長1581%。截至今年3月底，全國26個省市醫療機構開始執行醫保價格。
數據顯示，IgA腎病在亞洲高發，亞洲人群進展為終末期腎病的風險相較于其他人群高56%，且疾病進展更快，尤其在我國IgA腎病患者數量十分龐大，目前我國約有500萬IgA腎病患者，且每年新增確診患者超過10萬人。
對于耐賦康從附條件到完全批準，云頂新耀首席執行官羅永慶表示：“此次完全批準取消了對蛋白尿水平的限制，這將推動耐賦康從改變治療格局走向重塑治療標準，延緩IgA腎病患者腎功能衰退，更好地滿足長期未被滿足的臨床需求，使更多患者獲益。”
